直接說答案：可以。 這種情況下的臨床試驗(yàn)，完全可以只針對(duì)新加進(jìn)去的小孩這個(gè)人群來做，不需要把原來已經(jīng)證明安全有效的大人再拉進(jìn)來重新做一遍試驗(yàn)。這是有明確規(guī)定的。

為什么可以只做新增兒童的試驗(yàn)？

道理其實(shí)挺簡單。你想啊，這個(gè)呼吸機(jī)已經(jīng)在大人身上用過了，安全性和有效性都得到了官方的認(rèn)可，拿到了上市的批文，說明機(jī)器的基本性能、設(shè)計(jì)原理是靠譜的。現(xiàn)在，你想把這個(gè)呼吸機(jī)也用在小孩身上。核心問題就變成了：這個(gè)已經(jīng)在大人身上證明好用的機(jī)器，用在小孩身上，是不是也一樣安全有效？或者說，針對(duì)小孩的身體特點(diǎn)（比如個(gè)頭小、呼吸頻率可能不同、氣道更精細(xì)），這個(gè)機(jī)器能不能安全有效地工作？

國家藥監(jiān)局發(fā)布的《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則》里面說得明白：“當(dāng)已上市器械適用人群發(fā)生變化時(shí)，臨床試驗(yàn)?zāi)康目稍O(shè)定為確認(rèn)試驗(yàn)器械對(duì)新增適用人群的安全有效性?！?這句話的意思就是，像你現(xiàn)在這種情況，呼吸機(jī)從大人擴(kuò)展到小孩，臨床試驗(yàn)的核心目標(biāo)就是專門驗(yàn)證它對(duì)小孩這個(gè)新人群的安全和效果。不需要再去重復(fù)驗(yàn)證大人那部分，因?yàn)榇笕四遣糠种耙呀?jīng)過關(guān)了。指導(dǎo)原則里還直接拿治療類呼吸機(jī)新增兒童適用范圍這事舉了例子，說明這種情況很典型。

只做兒童試驗(yàn)，具體怎么做？

雖然可以只針對(duì)兒童做試驗(yàn)，但這個(gè)試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和執(zhí)行，要特別用心，重點(diǎn)就是抓住大人和小孩的不同點(diǎn)。不是隨便做做就行的。

1.關(guān)鍵看差異點(diǎn)：你得搞清楚，把給大人設(shè)計(jì)的呼吸機(jī)用在小孩身上，最大的挑戰(zhàn)在哪里？哪些地方可能出問題？ 小孩的肺容量小、呼吸頻率可能更快、潮氣量要求更低、氣道阻力也可能不一樣。你的呼吸機(jī)參數(shù)設(shè)置范圍、傳感器靈敏度、警報(bào)參數(shù)（比如高低壓、高低分鐘通氣量等），是不是能適配小孩的這些特點(diǎn)？機(jī)器提供的通氣模式（比如壓力支持、容量控制）用在小孩身上效果如何？會(huì)不會(huì)有大人身上沒出現(xiàn)的新風(fēng)險(xiǎn)？ 這些差異點(diǎn)就是臨床試驗(yàn)要重點(diǎn)盯著的。

2.試驗(yàn)設(shè)計(jì)圍繞新人群：既然目標(biāo)是證明機(jī)器對(duì)小孩的安全有效，那參加試驗(yàn)的就應(yīng)該是符合要求的兒童患者。試驗(yàn)方案要詳細(xì)規(guī)定怎么篩選這些兒童病人（比如年齡范圍、體重范圍、疾病類型），用哪些指標(biāo)來評(píng)價(jià)效果（比如改善氧合、通氣是否有效、并發(fā)癥發(fā)生率），怎么監(jiān)測安全性（比如有沒有氣壓傷、人機(jī)對(duì)抗嚴(yán)重不嚴(yán)重、機(jī)器故障情況）。對(duì)照組的設(shè)置也得考慮，有時(shí)候可能需要和已經(jīng)在兒童群體應(yīng)用的同類呼吸機(jī)做對(duì)比，或者用標(biāo)準(zhǔn)治療方法做對(duì)照，這得看具體情況和法規(guī)要求。

3.性能測試不能少：除了在人身上做試驗(yàn)（臨床性能），實(shí)驗(yàn)室里的性能測試也很關(guān)鍵，特別是針對(duì)兒童參數(shù)的部分。比如，機(jī)器在模擬小孩呼吸模式（小潮氣量、高頻率）下的通氣精度、觸發(fā)靈敏度、壓力控制精度、各種報(bào)警功能（像窒息報(bào)警）是不是都能準(zhǔn)確工作？ 提到，如果產(chǎn)品有不同規(guī)格（成人和兒童），性能要求（比如不同氣體流量下的壓降）要分別制定和測試。這些實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)是支撐臨床安全有效的重要基礎(chǔ)。

4.軟件和算法很關(guān)鍵：現(xiàn)在的呼吸機(jī)都挺智能，里面軟件控制著核心功能。用在小孩身上，軟件的算法（比如怎么探測小孩微弱的吸氣努力、怎么控制送氣）可能需要調(diào)整或者特別驗(yàn)證。這部分在提交注冊(cè)資料時(shí)要重點(diǎn)說明，證明軟件算法適用于兒童群體。

注冊(cè)申報(bào)時(shí)要注意什么？

臨床試驗(yàn)做完了，效果不錯(cuò)，就要準(zhǔn)備材料去申請(qǐng)變更注冊(cè)（增加兒童適用范圍）。這時(shí)候材料準(zhǔn)備也很重要：

1.清晰界定適用范圍：在申報(bào)材料里，必須把適用范圍寫得清清楚楚。比如：“本產(chǎn)品適用于在醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)，由專業(yè)醫(yī)務(wù)人員操作，對(duì)體重XXkg至XXkg的兒童患者進(jìn)行通氣輔助及呼吸支持?！?范圍要明確具體，不能含糊。像給的例子就很好，說明了適用人群（成人、兒童、嬰幼兒）和明確排除的人群（新生兒）以及使用環(huán)境。

2.扎實(shí)的對(duì)比分析：你需要向?qū)徳u(píng)老師證明，這個(gè)機(jī)器用在小孩身上，和它原來在大人身上用，核心部分（基本原理、關(guān)鍵性能）是一樣的。不同的地方，主要是為了適應(yīng)小孩特點(diǎn)做的調(diào)整（比如參數(shù)范圍、傳感器、算法微調(diào)），并且這些調(diào)整你已經(jīng)通過上面說的兒童臨床試驗(yàn)和實(shí)驗(yàn)室測試證明了其安全有效。特別強(qiáng)調(diào)，對(duì)于適用范圍的變化，尤其是適用人群的變化，申請(qǐng)人要著重進(jìn)行對(duì)比，并提供相應(yīng)的支持性資料。

3.完整的證據(jù)鏈：你提交的所有材料，包括之前的成人臨床數(shù)據(jù)（證明基礎(chǔ)安全有效）、兒童臨床試驗(yàn)報(bào)告（證明新增人群安全有效）、針對(duì)兒童的性能測試報(bào)告、風(fēng)險(xiǎn)管理文件（更新了兒童相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)）、說明書（詳細(xì)標(biāo)明兒童使用方法和注意事項(xiàng)）等等，要能形成一條完整的證據(jù)鏈，共同支持你把兒童加入適用范圍這個(gè)申請(qǐng)。

總結(jié)一下

所以，回到最初的問題，治療類呼吸機(jī)原來批了給大人用，現(xiàn)在想加上小孩，臨床試驗(yàn)可以只做小孩這部分，不用再做大人的。這是法規(guī)允許的，也有清晰的指導(dǎo)原則支持。但是，“只做兒童”不等于簡單做做。核心是要聚焦大人和小孩的不同點(diǎn)，設(shè)計(jì)嚴(yán)格的試驗(yàn)來專門驗(yàn)證呼吸機(jī)在兒童群體中的安全和有效。試驗(yàn)對(duì)象是兒童，評(píng)價(jià)指標(biāo)要針對(duì)兒童特點(diǎn)，實(shí)驗(yàn)室性能測試要覆蓋兒童參數(shù)范圍，軟件算法要證明適配兒童。最后申報(bào)時(shí)，把適用范圍寫清楚，做好新舊適用人群的對(duì)比分析，并提供所有我搜索到的資料材料（特別是兒童試驗(yàn)數(shù)據(jù)），這樣才能順利通過審批，讓這臺(tái)呼吸機(jī)安全地用于兒童患者。整個(gè)過程需要非常嚴(yán)謹(jǐn)，思途CRO這樣的專業(yè)團(tuán)隊(duì)能幫上大忙。